"漸凍症"醫學名稱為肌萎縮側索硬化症，是一種神經退行性疾病，會影響大腦和脊髓中的運動神經元，造成運動神經元死亡，令大腦無法控制肌肉運動。主要臨床表現是肌肉逐漸萎縮無力，患者最後會因呼吸衰竭而死亡。目前"漸凍症"的治療原則以減輕症狀為主，已獲批用於治療"漸凍症"的藥物幾乎不能逆轉患者的任何神經退行性症狀。
在人工智慧藥物研發公司英矽智慧、美國約翰斯·霍普金斯大學醫學院、哈佛大學附屬麻塞諸塞綜合醫院、中國清華大學等機構合作的研究中，研究人員利用名為"PandaOmics"的人工智慧生物靶點發現平臺分析了來自多個公共資料集的大量中樞神經系統樣本轉錄組資料，以及大量"漸凍症"患者運動神經元樣本的轉錄組和蛋白組數據。
人工智慧通過分析這些與"漸凍症"疾病進展有關的大資料，從中確定了17個高置信度靶點和11個全新治療靶點。研究人員隨後在模擬"漸凍症"患者情況的果蠅模型中進行驗證，證實在上述28個靶點中，有18個靶點可減緩神經退行性症狀。
相關論文已於近日發表在國際期刊《衰老神經科學前沿》雜誌上。論文作者之一、清華大學藥學院教授魯白接受新華社記者採訪時表示："從由人工智慧驅動在海量資料集中發現靶點，到在小鼠、果蠅等多個模型系統中進行生物驗證，再到通過研究者發起的試驗進行快速臨床測試，這代表了一種新趨勢，有望大大降低藥物開發的成本和時間。更重要的是成功率的提升，特別是針對神經退行性疾病而言。"
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