這種名為Ayvakit的新藥是一種激酶抑制劑,通過抑制一種酶來阻止癌細胞生長,可靶向治療由於"血小板衍生生長因數受體阿爾法"外顯子18發生突變引起的胃腸道間質瘤。大約10%的胃腸道間質瘤由這種基因突變引起。
美藥管局藥物評估和研究中心官員理查·帕茲杜爾說,擁有這種基因突變的胃腸道間質瘤病例對標準療法沒有反應,這是美藥管局批准的首款專治該類癌症的藥物。臨床試驗顯示,近85%接受治療的患者腫瘤縮小。
在一項臨床試驗中,43名該類型癌症患者每天口服300毫克或400毫克藥物,總緩解率為84%,其中7%完全緩解。
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