美國當地時間11月14日，美國食品藥品監督管理局（FDA）宣佈：中國企業百濟神州自主研發的抗癌新藥“澤布替尼”，以“突破性療法”的身份，“優先審評”獲准上市，用於治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。
澤布替尼是百濟神州首款獲批的自主研發產品，更是第一個在美獲批上市的中國本土自主研發抗癌新藥，該藥的上市結束了中國抗癌藥在國際市場“只進不出”的局面。
百濟神州打響FDA新藥“第一槍”
澤布替尼是一款新型強效BTK抑制劑，目前正作為單藥或與其他療法聯合用藥，在多種淋巴瘤治療中開展臨床試驗。資料顯示，在針對套細胞淋巴瘤的臨床試驗中，84%以上接受澤布替尼治療的患者達到了總體緩解。
2019年1月，澤布替尼曾獲FDA授予的“突破性療法認定”，成為首個獲得該認定的中國本土研發抗癌新藥。8月，FDA正式受理了澤布替尼的新藥上市申請，並授予其優先審評資格。
百濟神州目前正在全球範圍對澤布替尼開展16項臨床研究，包括9項註冊性或有望實現註冊的臨床試驗。同時，澤布替尼正在針對華氏巨球蛋白血症、慢性淋巴細胞白血病進行2項對比伊布替尼的全球臨床3期頭對頭研究，這也是我國首個與外資藥企研發產品開展直接頭對頭研究的本土新藥。
據悉，澤布替尼在國內的審批也在進行中，預計將于明年上半年在國內上市。
澤布替尼打響FDA新藥上市第一槍的背後，離不開資本的支持。百濟神州成立於2010年，一直關注于分子靶向和免疫抗癌藥物，融資對其發展意義重大。11月1日，公司剛剛獲得了一筆27億美元的戰略投資。此外，百濟神州還分別於2018年、2016年在港交所、納斯達克上市。
國內研發力量奮起直追
相比於慢病，腫瘤患者的總人數不多，但腫瘤藥物的單價高，銷售金額大，在全球藥物排行榜裡，抗腫瘤藥物的銷售額一直名列前茅。
2019年上半年，全球抗腫瘤藥物排名中，新基的多發骨髓瘤藥物Revlimid（來那度胺）依然傲視群雄，排名第一，上半年就為新基貢獻了53.09億美元。排名第二的是腫瘤領域的後起之秀，默沙東的Keytruda（帕博利珠單抗）。銷售額達到49.03億美元，超越其他PD-1/L1類藥物。
過去10年，特別是自2015年以來，國內採取了一系列措施以促進腫瘤藥物的發展，發生了藥品研發從嚴進寬出到寬進嚴出的轉變。同時，正在開發的新腫瘤藥物(臨床試驗中)每年都在增加，平均增長率為24%。其中，腫瘤免疫療法取得了顯著進展，以免疫檢查點阻斷劑、過繼細胞療法、腫瘤疫苗等為代表的產品研發及相關技術呈井噴式發展。
在國內，不止百濟神州，如恒瑞醫藥、石藥集團等老牌製藥龍頭，和信達生物、亞盛醫藥等創新藥企，都早已佈局將創新藥打入美國市場。
與PD-1類似，BTK抑制劑也是非常擁擠的研發賽道。僅中國，就有諾誠健華、恒瑞醫藥、導明醫藥、信諾維、人福醫藥等BTK 靶向新藥進入臨床試驗。業內人士預計，上述藥企都將成為百億美元市場中的有力競爭者。
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