由於目前還沒有可以治癒A型血友病的方法，標準的治療方法是定期給予患者凝血因數VIII（以下簡稱FVIII）進行替代治療，以防止出血和其他併發症的發生。目前，重組長效FVIII藥物已被開發並在國外上市。但是，在國內尚無自主生產的非長效以及長效重組FVIII產品。為了讓國內血友病患者擁有更好的治療選擇，迫切需要長效產品的出現。
據瞭解，輔仁藥業早在五年前就展開了對治療血友病凝血因數的研發，日前，輔仁藥業公告其自主研發的注射用重組人凝血因數Ⅷ-Fc融合蛋白藥品臨床試驗批件已獲得國家藥品監督管理局批准，並於近期開展臨床試驗。
據公告顯示，輔仁藥業研發的注射用重組人凝血因數Ⅷ-Fc融合蛋白，對人凝血因數Ⅷ缺乏導致的凝血功能障礙具有糾正作用，主要用於防治A型血友病的出血症狀及這類病人的手術出血治療。
1類新藥填補國內空白
據瞭解，輔仁藥業自主研發的注射用重組人凝血因數Ⅷ-Fc融合蛋白藥品是治療甲型血友病（也稱A型血友病，或血友病A）的新藥，屬治療用生物製品1類，是第三代的長效產品，具有長效止血功能、降低給藥頻率的潛力，將比第二代重組產品的用藥量少。另外，此藥因Fc融合技術，具有潛在的降低免疫原性，提高用藥安全性的特點。
輔仁藥業認為，此產品與國內現有FVIII產品相比，具有體內長效性、蛋白穩定性和製備成本低等優勢。此品成功上市之後，能夠保證國內患者預防治療用藥的產品供應，同時有望填補國內長效性凝血因數VIII的空白，為國內A型血友病患者的治療提供最佳的選擇。
“長效FVIII是我們研發團隊歷經五年的創新成果，屬於全球創新產品，因為目前在國際上也只有1-2個長效效果類似的藥物”，輔仁藥業北京生物醫藥研究院院長蘇鴻聲介紹說。
輔仁藥業預期該產品上市後能夠較好滿足國內凝血因數Ⅷ產品的臨床需求。
搶灘190億元市場份額
據悉，在2018年9月1日，中國第11屆血友病年會上，世界血友病聯盟主席AlainWeill在演講中表示，中國預測有血友病患者數91681人，其中已經登記註冊的患者有14390人，僅占預測人數的16%，其中血友病A型患者12533人。
據業內人士估算，按預防性治療模式，每人每年需要給藥150次，約為375000IU。按血源FVIII價格2.8元/IU，或進口重組FVIII價格4元/IU計算，每個病人每年治療費用分別為105萬元和150萬元。按現有12533名血友病A型患者，和進口重組FVIII的價格計算，預計國內的A型血友病市場為190億人民幣的市場規模，這其中還不包含未能診斷和治療的病人。若能達到該水準的市場規模，滿足所需要的FVIII產能，即製備約47億IU用於滿足國內現有病人的預防性治療的需求，也是一個巨大的挑戰。
據輔仁藥業介紹，此藥品的生產工藝穩定，蛋白產量極高，達到製備後可獲得超過15萬IU／升發酵液的產品。我們規劃建設的兩條2000升的生產線，即可滿足國內現有病人的預防性治療的市場用藥需求。另外，因此藥品的目的蛋白中含有Fc片段，在蛋白純化生產中，採用成本更低的親和填料進行生產，生產成本進一步降低，更加提升了產品的市場競爭力。
“該藥物的開發成功，將會成為國內病人的首選預防性治療藥物，預計該產品在2020年有望在國內有條件上市”，蘇鴻聲進一步說。
據瞭解，輔仁藥業早在五年前就展開了對治療血友病凝血因數的研發，日前，輔仁藥業公告其自主研發的注射用重組人凝血因數Ⅷ-Fc融合蛋白藥品臨床試驗批件已獲得國家藥品監督管理局批准，並於近期開展臨床試驗。
據公告顯示，輔仁藥業研發的注射用重組人凝血因數Ⅷ-Fc融合蛋白，對人凝血因數Ⅷ缺乏導致的凝血功能障礙具有糾正作用，主要用於防治A型血友病的出血症狀及這類病人的手術出血治療。
1類新藥填補國內空白
據瞭解，輔仁藥業自主研發的注射用重組人凝血因數Ⅷ-Fc融合蛋白藥品是治療甲型血友病（也稱A型血友病，或血友病A）的新藥，屬治療用生物製品1類，是第三代的長效產品，具有長效止血功能、降低給藥頻率的潛力，將比第二代重組產品的用藥量少。另外，此藥因Fc融合技術，具有潛在的降低免疫原性，提高用藥安全性的特點。
輔仁藥業認為，此產品與國內現有FVIII產品相比，具有體內長效性、蛋白穩定性和製備成本低等優勢。此品成功上市之後，能夠保證國內患者預防治療用藥的產品供應，同時有望填補國內長效性凝血因數VIII的空白，為國內A型血友病患者的治療提供最佳的選擇。
“長效FVIII是我們研發團隊歷經五年的創新成果，屬於全球創新產品，因為目前在國際上也只有1-2個長效效果類似的藥物”，輔仁藥業北京生物醫藥研究院院長蘇鴻聲介紹說。
輔仁藥業預期該產品上市後能夠較好滿足國內凝血因數Ⅷ產品的臨床需求。
搶灘190億元市場份額
據悉，在2018年9月1日，中國第11屆血友病年會上，世界血友病聯盟主席AlainWeill在演講中表示，中國預測有血友病患者數91681人，其中已經登記註冊的患者有14390人，僅占預測人數的16%，其中血友病A型患者12533人。
據業內人士估算，按預防性治療模式，每人每年需要給藥150次，約為375000IU。按血源FVIII價格2.8元/IU，或進口重組FVIII價格4元/IU計算，每個病人每年治療費用分別為105萬元和150萬元。按現有12533名血友病A型患者，和進口重組FVIII的價格計算，預計國內的A型血友病市場為190億人民幣的市場規模，這其中還不包含未能診斷和治療的病人。若能達到該水準的市場規模，滿足所需要的FVIII產能，即製備約47億IU用於滿足國內現有病人的預防性治療的需求，也是一個巨大的挑戰。
據輔仁藥業介紹，此藥品的生產工藝穩定，蛋白產量極高，達到製備後可獲得超過15萬IU／升發酵液的產品。我們規劃建設的兩條2000升的生產線，即可滿足國內現有病人的預防性治療的市場用藥需求。另外，因此藥品的目的蛋白中含有Fc片段，在蛋白純化生產中，採用成本更低的親和填料進行生產，生產成本進一步降低，更加提升了產品的市場競爭力。
“該藥物的開發成功，將會成為國內病人的首選預防性治療藥物，預計該產品在2020年有望在國內有條件上市”，蘇鴻聲進一步說。
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