研究顯示:基因編輯技術有望防治心臟病

新華社北京7月18日電(記者喬本孝)據美國《麻省理工學院技術評論》網站日前報導，一名家族性高膽固醇血症患者在新西蘭接受了基因編輯臨床試驗，以期降低血膽固醇水準，從而防治心臟病。這項臨床試驗是利用基因編輯技術防治心臟病的一次新探索。

據報導，本次試驗採用了一種新型CRISPR基因編輯技術--單堿基編輯技術，有望永久降低低密度脂蛋白水準。低密度脂蛋白，也被稱為"壞"膽固醇，水準偏高可能引發動脈硬化，堵塞血管，引發心血管疾病。CRISPR基因編輯技術常被比作"基因剪刀"，本次試驗採用的單堿基編輯技術僅需替換單個堿基。

此前動物研究顯示，這種療法可將猴子體內的低密度脂蛋白水準降低60%，療效已持續有效超過1年，並且很有可能是永久性的。

接受試驗的這名患者屬於先天膽固醇水準過高，已患有心臟病。美國一家生物科技公司的研究人員替換了其肝臟細胞的PCSK9基因單個堿基，這種基因可説明調節低密度脂蛋白膽固醇水準。研究人員預計此舉可永久降低志願者"壞"膽固醇水準。研究計畫總共為40名家族性高膽固醇血症患者提供基因編輯治療。

本次試驗採用和mRNA疫苗類似的原理，將基因指令裝載到納米顆粒中，再導入到人體內。新冠疫情帶動大量mRNA疫苗產能，加以轉化後，有助於降低本次試驗技術推廣的成本。

此前，基因編輯技術主要在罕見病患者身上應用，如果本次試驗成功，基因編輯技術或可廣泛應用於常見疾病的預防。英國《自然》網站報導說，試驗結果預計在2023年公佈。