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美研究顯示基因編輯細胞可在人體內長期存活

新華社,華盛頓
2020-02-09 13:05

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新華社華盛頓2月8日電(記者周舟)在美國進行的一項臨床試驗顯示,經過體外多次基因編輯的免疫細胞可在癌症患者體內存活數月,表明這種方法未來有望用於抗癌和治療其他疾病。

近日發表在美國《科學》雜誌上的這項研究顯示,美國賓夕法尼亞大學的研究人員使用CRISPR/Cas9等方法多次編輯了從3名癌症患者血液中提取的免疫細胞,並將這些細胞注回患者體內。這些細胞在患者體內存活可達9個月。此前公開資料顯示,這類細胞通常在體內生存不會超過一周。這也是美國首個基因編輯療法的人體臨床測試。

被譽為"基因剪刀"的CRISPR基因編輯技術能精確定位並切斷DNA上的基因位點,可以關閉某個基因或引入新的基因片段。在本次研究中,研究人員首先成功運用"基因剪刀"敲除了患者T細胞上的2個自然受體,使T細胞可以尋找並殺滅腫瘤細胞。隨後,研究者又敲除了阻礙T細胞殺滅癌細胞的1個PD-1檢查點,為T細胞殺滅癌細胞"掃清障礙"。這也首次證明了CRISPR/Cas9可同時編輯人體細胞的多個位點。

數月後研究人員從患者血樣中分離出這些經過編輯的細胞,結果顯示它們在實驗室環境中仍可殺滅腫瘤細胞。

論文共同作者、賓夕法尼亞大學免疫學療法教授卡爾·瓊說,這種技術未來有望用於治療甚至治癒多種疾病。
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