公報說，德拉韋綜合征的致病原因為一個名叫SCN1A的基因發生突變，這一突變並非遺傳自父母，而是在胚胎中隨機發生，因此也無法在母體懷孕時被發現。這一疾病在罕見性疾病中相對較為常見，病情通常始于嬰兒六個月時的熱誘導癲癇發作，一歲後發展為頻繁的自發性癲癇發作，並伴有運動和認知發育遲緩，早期死亡概率較高。
此前開發的一些針對該疾病的基因療法動物實驗結果都顯示，只有在疾病發病非常早期的階段干預才有效果。由於基因療法是一種複雜和侵入性的治療手段，因此只會對確診患兒實施這種療法。這項研究中，團隊主要目的是開發出一種在該疾病發病之後，即使是相對較晚發現，也還能有效緩解癲癇和認知方面症狀的療法。
該療法將改造過的病毒作為載體，將正常基因輸入患者體內，使患者正常活動成為可能。在動物實驗中，研究人員將攜帶正常SCN1A基因的病毒注射到患有德拉韋綜合征小鼠的大腦中，其中31只小鼠在自發性抽搐開始後的三周齡、即相當於兒童一到兩歲時接受治療；13只小鼠在五周齡、即相當於兒童六到八歲時接受治療。研究人員在小鼠大腦的幾個區域進行注射，此外還將去除了遺傳物質的空病毒注射到48只對照組小鼠的大腦中。
實驗結果發現，在三周齡時接受注射的小鼠治療效果最好，它們在注射後60小時內癲癇發作完全停止，預期壽命顯著增加，認知障礙得到完全修復。五周齡的小鼠也表現出了顯著的症狀改善，癲癇症狀有所減少。而對照組接受空病毒注射的小鼠病情沒有改善，與未經治療的小鼠一樣出現症狀，其中約50%因嚴重癲癇而過早死亡。此外，這一療法應用至健康小鼠後未出現有害結果，因此其安全性得到證明。
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