美國研製出用於基因療法的超大容量病毒載體

新華社北京6月1日電美國科研人員將一種噬菌體改造成運送基因的載體，運載能力達到迄今最大容量載體病毒的約20倍，可用于高效、快速地進行基因治療。

美國天主教大學的研究團隊在新一期英國《自然·通訊》雜誌上發表論文說，這種人造病毒載體不僅可以運送很長的去氧核糖核酸(DNA)鏈，還能同時搭載多種其他分子，一次性對細胞進行多項修復和改造。

怎樣將用於治療的基因材料運送到目標細胞內部，是基因療法的關鍵挑戰之一。此前人們已經將腺病毒、慢病毒等改造為載體，這些工具的運載能力普遍比較低，導致治療需要分多步執行，有的基因由於過大而無法完整運載。

噬菌體是侵襲細菌的病毒，在自然界中廣泛存在。感染大腸桿菌的T系噬菌體是人類研究最深入的一類噬菌體。研究人員以其中的T4噬菌體為基礎進行改造，形成的載體可裝載包含17.1萬個堿基對的DNA鏈，以及數以千計的核糖核酸(RNA)和蛋白質等分子。

例如，一種名為抗肌萎縮蛋白的基因發生突變後，會引發一種名為杜氏肌營養不良症的遺傳性肌肉萎縮病。該基因包含1.1萬個堿基對，常規的基因療法無法實現將該基因完整運載到細胞中。在實驗中，研究人員利用噬菌體載體成功地將完整的抗肌萎縮蛋白基因運載到體外培養的人類細胞中，使細胞能產生正常的抗肌萎縮蛋白。在另一項實驗中，噬菌體載體一次將多種分子送入細胞，同時對基因組進行多項操作，包括基因的編輯、重組、替換、表達和沉默等。

研究人員說，與現有載體相比，新型載體製造方法較為簡單，成本更低。該技術是否適用於人體內的細胞還需驗證，初期應用目標將是在體外對細胞進行改造，然後將細胞注射到患者體內以治療疾病。