這項由義大利聖心天主教大學等機構進行的研究顯示,27名患病兒童中有9名經過該療法治療,6周後沒有顯示出癌症跡象,不過其中有兩人後來癌症復發並死亡。
為期3年的研究結束時,共有11名兒童存活。美國賓夕法尼亞大學教授卡爾·瓊表示,如果沒有這種療法,這些患兒可能全都無法倖存。瓊是細胞療法方面的先驅人物,但沒有參與這項新研究。
這種名為CAR-T細胞療法的治療方案此前已被用於對抗白血病和其他血液癌症。研究人員從患者血液中收集T細胞,在實驗室進行基因編輯等處理後通過靜脈注射輸回患者體內,讓其繼續增殖,產生可以追蹤和破壞腫瘤的"活性藥物"。該領域專家表示,這是研究人員首次在實體瘤領域取得如此令人鼓舞的結果,這一療法還有望用於治療其他類型的癌症。
此前研究發現,雙唾液酸神經節苷脂(GD2)在神經母細胞瘤腫瘤細胞表面高度表達,使其成為一個有吸引力的治療靶點。此次,研究人員據此開發了針對GD2的第三代基因編輯自體CAR-T細胞療法。
神經母細胞瘤是好發于兒童的一種顱外實體腫瘤,由於惡性程度高、疾病進展迅猛、治療難度大,神經母細胞瘤常被稱作"兒童腫瘤之王"。這一疾病的標準療法包括化療、手術和放療,具體取決於癌症分期等因素。
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