1月2日，安科生物公告稱，參股公司博生吉安科的CAR-T療法臨床試驗申請已於2017年12月28日獲得國家食品藥品監督管理總局（CFDA）受理。至此，一個月內，國內已有5家企業的CAR-T細胞治療臨床申請獲准。
業內人士表示，我國每年新增血液瘤的市場空間總計約185億元，許多藥企已瞄準這一市場，通過藥品註冊申請通道提交的CAR-T臨床申請（IND）或迎來井噴。
中國藥業臨床研究領先
CAR-T是一種高效、先進的細胞免疫療法，已在白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤的治療中展現出驚人的效果。截至目前，全球僅有兩個CAR-T療法在美國獲批上市。中國醫藥企業在CAR-T技術的臨床研究上處於全球第一梯隊，目前登記開展CAR-T臨床研究專案有135項，在數量上超過歐洲，僅次於美國。
美國在2017年8月和10月先後批准兩個CAR-T療法上市。我國也加快了對CAR-T療法的審批速度，從12月8日至12月29日，已有南京傳奇、科濟生物、銀河生物、上海潤達、博生吉安科等5家企業的申報獲得受理。根據申報的內容，南京傳奇是LCAR-B38MCAR-T細胞自體回輸製劑，銀河生物是抗CD19分子嵌合抗原受體修飾的自體T淋巴細胞注射液，上海潤達是抗人CD19T細胞注射液，科濟生物是靶向磷脂醯肌醇蛋白多糖-3嵌合抗原受體修飾的自體T細胞，博生吉安科是靶向CD19自體嵌合抗原受體T細胞輸注劑。
除上述5家公司外，中源協和、恒瑞源正、普瑞金、智飛生物參股的重慶精准生物等公司也在積極佈局CAR-T免疫療法，有望在2018年申報臨床。由複星醫藥和美國Kite Pharma攜手共建的合營公司複星凱特、藥明康得與全球腫瘤細胞免疫療法領軍企業Juno Therapeutics聯合成立的藥明巨諾，著力引進或開發與諾華、Kite獲批產品具有相同或相似結構的產品。鑒於這兩款產品在FDA成功獲批，這部分產品將減少試錯時間成本，有望快速完成開發階段，加入註冊上市的競爭佇列。
據瞭解，CAR-T細胞療法目前主要應用的兩類適應症為兒童和年輕成人急性淋巴細胞白血病和非霍奇金淋巴瘤。據預測，CAR-T療法市場價格約為40萬元至50萬元/療程，我國存量市場空間約為228億元至285億元，考慮CAR-T療法滲透率，我國每年新增血液瘤的市場空間總計約185億元。
安全性成CAR-T競爭重點
CAR-T等細胞免疫療法給病患者帶來巨大生存希望的同時，也蘊含較大危險。業內人士表示，CAR-T細胞治療目前在安全性、商業化、實體瘤治療以及監管等方面面臨較多挑戰。
CAR-T治療中仍存在神經毒性、脫靶效應等毒副作用。專家認為，除療效外，對CAT-T毒副作用的預防和處理成為決定該技術能否上市的關鍵因素。同時，不同于傳統的藥物，CAR-T細胞因其特殊的性質，如何進行監管也成為一個難點。
博生吉安科於2016年10月正式啟動治療成人難治復發B-ALL、B-NHL的臨床試驗，入組21名患者(NHL患者2名，B-ALL患者19名)，臨床試驗結果顯示，B-ALL患者的完全緩解率CR達90%，2名NHL患者完全緩解率CR為100%，無1例因CAR-T細胞回輸導致死亡的案例，僅2例出現神經毒性。銀河生物的臨床試驗結果顯示，改良型抗CD19CAR-T細胞治療有效率達到70%，在高劑量組有效率達到約80%，其中完全緩解(CR)率達到55%，並且療效持久。臨床試驗過程中，有3例患者出現低熱反應。
為規範細胞免疫療法，12月22日，國家食品藥品監管總局發佈《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，在生產用材料使用標準、產品品質放行檢測標準、非臨床研究時動物模型選擇、藥品申報流程、臨床資料收集等方面，給出了清晰且彈性的受理條件。上海細胞治療集團孫豔博士表示，國家食品藥品監管總局所傳達的是通過不斷鼓勵申請人與監管部門交流，加深各方對以CAR-T細胞為代表的細胞治療產品作為藥物的認識和理解，更好地推動CAR-T細胞為代表的細胞治療產品上市，使更多患者能夠從這些新興的細胞藥物中受益。
伴隨著法規細則的出臺，行業人士預測，通過藥品註冊申請通道提交的CAR-T臨床申請（IND）有望在2018年迎來井噴。另外，由於CAR-T等細胞治療之前被歸為“第三類醫療技術”，市場上出現了“先有臨床研究，後有通過藥品註冊通道的臨床試驗申請”現象，所以IND之後的試劑臨床試驗週期將很有可能加速。
業內人士表示，我國每年新增血液瘤的市場空間總計約185億元，許多藥企已瞄準這一市場，通過藥品註冊申請通道提交的CAR-T臨床申請（IND）或迎來井噴。
中國藥業臨床研究領先
CAR-T是一種高效、先進的細胞免疫療法，已在白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤的治療中展現出驚人的效果。截至目前，全球僅有兩個CAR-T療法在美國獲批上市。中國醫藥企業在CAR-T技術的臨床研究上處於全球第一梯隊，目前登記開展CAR-T臨床研究專案有135項，在數量上超過歐洲，僅次於美國。
美國在2017年8月和10月先後批准兩個CAR-T療法上市。我國也加快了對CAR-T療法的審批速度，從12月8日至12月29日，已有南京傳奇、科濟生物、銀河生物、上海潤達、博生吉安科等5家企業的申報獲得受理。根據申報的內容，南京傳奇是LCAR-B38MCAR-T細胞自體回輸製劑，銀河生物是抗CD19分子嵌合抗原受體修飾的自體T淋巴細胞注射液，上海潤達是抗人CD19T細胞注射液，科濟生物是靶向磷脂醯肌醇蛋白多糖-3嵌合抗原受體修飾的自體T細胞，博生吉安科是靶向CD19自體嵌合抗原受體T細胞輸注劑。
除上述5家公司外，中源協和、恒瑞源正、普瑞金、智飛生物參股的重慶精准生物等公司也在積極佈局CAR-T免疫療法，有望在2018年申報臨床。由複星醫藥和美國Kite Pharma攜手共建的合營公司複星凱特、藥明康得與全球腫瘤細胞免疫療法領軍企業Juno Therapeutics聯合成立的藥明巨諾，著力引進或開發與諾華、Kite獲批產品具有相同或相似結構的產品。鑒於這兩款產品在FDA成功獲批，這部分產品將減少試錯時間成本，有望快速完成開發階段，加入註冊上市的競爭佇列。
據瞭解，CAR-T細胞療法目前主要應用的兩類適應症為兒童和年輕成人急性淋巴細胞白血病和非霍奇金淋巴瘤。據預測，CAR-T療法市場價格約為40萬元至50萬元/療程，我國存量市場空間約為228億元至285億元，考慮CAR-T療法滲透率，我國每年新增血液瘤的市場空間總計約185億元。
安全性成CAR-T競爭重點
CAR-T等細胞免疫療法給病患者帶來巨大生存希望的同時，也蘊含較大危險。業內人士表示，CAR-T細胞治療目前在安全性、商業化、實體瘤治療以及監管等方面面臨較多挑戰。
CAR-T治療中仍存在神經毒性、脫靶效應等毒副作用。專家認為，除療效外，對CAT-T毒副作用的預防和處理成為決定該技術能否上市的關鍵因素。同時，不同于傳統的藥物，CAR-T細胞因其特殊的性質，如何進行監管也成為一個難點。
博生吉安科於2016年10月正式啟動治療成人難治復發B-ALL、B-NHL的臨床試驗，入組21名患者(NHL患者2名，B-ALL患者19名)，臨床試驗結果顯示，B-ALL患者的完全緩解率CR達90%，2名NHL患者完全緩解率CR為100%，無1例因CAR-T細胞回輸導致死亡的案例，僅2例出現神經毒性。銀河生物的臨床試驗結果顯示，改良型抗CD19CAR-T細胞治療有效率達到70%，在高劑量組有效率達到約80%，其中完全緩解(CR)率達到55%，並且療效持久。臨床試驗過程中，有3例患者出現低熱反應。
為規範細胞免疫療法，12月22日，國家食品藥品監管總局發佈《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，在生產用材料使用標準、產品品質放行檢測標準、非臨床研究時動物模型選擇、藥品申報流程、臨床資料收集等方面，給出了清晰且彈性的受理條件。上海細胞治療集團孫豔博士表示，國家食品藥品監管總局所傳達的是通過不斷鼓勵申請人與監管部門交流，加深各方對以CAR-T細胞為代表的細胞治療產品作為藥物的認識和理解，更好地推動CAR-T細胞為代表的細胞治療產品上市，使更多患者能夠從這些新興的細胞藥物中受益。
伴隨著法規細則的出臺，行業人士預測，通過藥品註冊申請通道提交的CAR-T臨床申請（IND）有望在2018年迎來井噴。另外，由於CAR-T等細胞治療之前被歸為“第三類醫療技術”，市場上出現了“先有臨床研究，後有通過藥品註冊通道的臨床試驗申請”現象，所以IND之後的試劑臨床試驗週期將很有可能加速。
最新評論