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- Secarna的LNAplus™ASOs抑制NLRP3的表達，NLRP3是炎症體途徑的核心成分，在許多炎症性疾病中過度活躍
- 冷卟啉相關週期性綜合征 (CAPS) 是一組罕見的遺傳性自身炎症性疾病，由NLRP3過度活躍驅動，導致全身炎症
- 使用NLRP3特異性ASOs，免疫細胞中的炎症下游作用被中斷，在CAPS疾病模型中實現了持久的症狀緩解和顯著延長生存期。
利用其Oligofyer™生物資訊學專利系統，Secarna設計了LNAplus™ ASOs，以特異性抑制NLR家族含pyrin結構域蛋白3 (NLRP3) 的表達，NLRP3是炎症小體途徑的核心成分。炎症小體的啟動導致促炎細胞因數如IL-1β的釋放。該途徑的過度啟動在許多具有炎症成分的疾病中具有病理作用，如關節炎、炎症性腸病、急性和慢性腎臟疾病、非酒精性脂肪性肝炎、哮喘以及中樞神經系統疾病，如帕金森病和阿爾茨海默病。這項研究結果表明，在CAPS疾病模型中，NLRP3特異性ASO治療抑制了NLRP3的表達和IL-1β的釋放，提示ASO治療可能是CAPS或其他NLRP3介導疾病的潛在治療方法。
CAPS是由NLRP3基因啟動突變引起的一系列自身炎症性疾病。根據突變類型、症狀和疾病嚴重程度，它們被分為新生兒發病的多系統自身免疫疾病（NOMID）、Muckle-Wells綜合征（(MWS）和家族性感冒自身炎症綜合征（FCAS）。症狀呈現多樣性，可包括發燒、蕁麻疹，但也有多種神經系統表現，可使人虛弱，並嚴重影響生活品質。目前設計的治療方式是抑制IL-1β途徑，並顯示為改善患者的臨床症狀。然而，對於沒有做出充分反應的患者，仍然存在未滿足的臨床需求，需要著重注意改進治療。
"隨著這些臨床前期結果的發表，我們已經證明NLRP3特異性ASOs可以有效靶向CAPS譜中的該基因，從而阻止炎症級聯反應的過度啟動。"Secarna Pharmaceuticals首席科學官Frank Jaschinski博士表示，"我們很高興地看到，在一個特別具有侵襲性的CAPS模型中，NLRP3-ASO治療在相關器官的不同讀數上取得了明顯的治療效果。此外，該資料為這些ASOs治療由過度活躍的NLRP3炎症小體途徑驅動的其他疾病打開了大門，如炎症性腸病、急性和慢性腎臟疾病以及中樞神經系統疾病。我非常期待看到針對炎症的ASOs取得進展，到目前為止，該領域還沒有得到批准的ASO治療方法。"
來自加州大學聖地牙哥分校的研究小組在體外和體內模型中測試了NLRP3-ASOs治療CAPS的潛力。在細胞培養中，他們證明了NLRP3-ASOs能有效抑制該基因的表達。此外，從所有三種類型的CAPS體內模型中獲得的免疫細胞培養物中，促炎細胞因數IL-1β的分泌明顯減少。NLRP3-ASO在體內NOMID疾病模型中檢測活性；NOMID是CAP最嚴重的形式。全身ASO治療後，預期壽命顯著增加，體重增加，皮膚病變嚴重程度減輕，顯示全身炎症總體減輕。
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關於Secarna的專利藥物探索和開發平臺LNAplus™
Secarna的定制化LNAplus™專利平臺正應用於臨床前期和臨床開發的反義寡核苷酸 (ASOs) 的探索、測試和選擇。LNAplus™涵蓋了藥物發現和臨床前期開發的所有方面，並已被證明是快速、可靠、可擴展和高效的平臺，能夠為具有挑戰性或目前無成藥性的靶標探索基於反義技術的全新治療方法。該平臺包括強大的Oligofyer™生物資訊學研發生產專利系統，精簡高效的篩選過程，包括Secarna的LNA-Vit(r)ox™安全性測試專利系統，以及靶向特異性功能分析。Secarna的平臺和ASOs已經在許多內部專案以及一些學術和行業合作中得到了驗證。
關於Secarna Pharmaceuticals GmbH & Co. KG
Secarna Pharmaceuticals是歐洲領先的下一代反義藥物自主探索和開發公司，致力於解決在免疫腫瘤學和免疫學以及病毒、神經退行性和心臟代謝疾病方面大量未滿足的醫療需求。Secarna的使命是最大限度地提高其LNAplus™反義寡核苷酸探索專利平臺的性能和產量，以及開發高度特異性、安全和有效的一流反義療法。Secarna擁有超過20個探索和開發計畫，包括研發生產系統專利專案和合作計畫，主要關注的是基於反義的方法比其他治療方式更具明顯潛在優勢的適應症靶點。
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